前沿 | als研究取得突破性进展 新基因疗法或能减缓“渐冻症”病程-凯发k8官方

肌萎缩侧索硬化症（als）研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学凯发k8手机网页官网27日报道，一种美国研发的反义寡核苷酸（aso）药物toferson显著减缓了一名als患者的疾病进程。服药4年后，该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭说话，过着积极而充实的社交生活。该研究旨在评估一种为sod1突变渐冻症患者开发的新基因疗法。通过鞘内注射给药，靶向突变sod1基因的mrna，促进其降解，从而减少突变型sod1蛋白和神经丝轻链nfl（渐冻症生物标志物）。（来源：科技日报）