前沿 | 基因编辑精准修复免疫细胞-凯发k8官方

一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应，这可能给患者带来致命伤害。在一项最新研究中，德国科研团队借助crispr-cas9基因编辑工具，纠正了这些缺陷，使免疫反应正常化。相关研究论文发表于2日出版的《科学·免疫学》杂志。

家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（fhl）是一种罕见的免疫系统疾病，通常发生在18个月以下婴幼儿身上，死亡率很高。它由阻止细胞毒性t细胞正常起作用的基因突变引起。细胞毒性t细胞专门分泌各种细胞因子参与免疫作用，对某些病毒、肿瘤细胞等具有杀伤作用。fhl患儿如果感染eb病毒，细胞毒性t细胞无法消除感染的细胞，会导致免疫反应失控。而这会引发细胞因子风暴和过度炎症反应，影响整个人体。

在最新研究中，德国马克斯·德尔布吕克分子医学中心研究人员使用crispr-cas9基因编辑工具，成功修复了小鼠和两名危重婴儿有缺陷的细胞毒性t细胞。修复后的t细胞功能正常，小鼠也从fhl中恢复。

研究人员首先改变了小鼠体内的穿孔素基因（fhl患者常有这一遗传缺陷），使其功能完全丧失或严重受损，小鼠出现类似eb病毒感染的症状。由于有缺陷的细胞毒性t细胞无法消除eb病毒，受影响的b细胞开始疯狂繁殖，导致免疫反应过度。

随后，研究团队从小鼠血液中收集了t记忆干细胞，即活性细胞毒性t细胞成熟后的长寿命t细胞，使用crispr-cas9基因编辑工具修复其内有缺陷的穿孔素基因，并将校正后的细胞注射回小鼠体内。结果显示，动物体内的免疫反应减弱，症状消失。相同策略也适用于两名患病婴儿。（来源：科技日报）